希少疾病用医薬品とは、難病など患者数の少ない「希少疾病」を対象とする医薬品のことです。

このような「希少疾病医薬品」はなかなか研究開発が進まないため、一定の基準を満たす医薬品を国が「希少疾病医薬品」に指定し、特別な支援・優遇措置を与える制度です。薬事法第９章の３等に規定されています。

企業からの申請に基づき、日本国内で対象患者数が５万人未満であることなど指定基準に合致するものについて、薬事・食品衛生審議会の意見を聴いた上で厚生労働大臣が指定します。指定を受けた企業は研究開発費の一定額の税額控除、PDMAからの助成金の交付などを受けることができます。