オーファンドラッグとは、医療上の必要性は高いが，難病など保険適用となる対象患者の数が少ない医薬品の通称であり，正式には希少疾病用医薬品と呼ばれる。

なお，同様の意味での医療機器は，希少疾病用医療機器（オーファンデバイス）と呼ばれる。　特殊疾患など患者数が少ない疾患の治療薬は，企業での採算性がとれないため自主努力の開発を期待するのは困難であるとして，厚生労働省は,1993年から希少疾病用医薬品指定制度を始めた。全国で患者数が５万人に満たない疾病を対象に，企業へ研究開発費を助成している。