難病とは、一般に治癒しにくい疾病のこと。1972年に厚生省（当時）が［難病対策要綱］を定め，難病対策の対象とする疾病の範囲を整理した。

そこでは，①原因が不明，治療法が未確立で，後遺症を残すおそれが少なくないもの，②経過が慢性で，経済的問題だけでなく，介護などに著しく人手を要し，家庭の負担が大きいものｰと定義されている。日本では難病対策として，難治性疾患克服研究事業，難病特別対策推進事業，難病患者等居宅生活支援事業，特定疾患治療研究事業などが実施されている。