核酸医薬とは、核酸(DNAおよびRNA)を構成する塩基配列を人工的に組み換えて作る新しいタイプの医薬品。
病気の原因となります遺伝子や蛋白質等の標的物質に結合してそれらの働きを抑えるという薬理作用があり,がんや自己免疫疾患など様々な病気を対象に研究開発が進んでいる.化学的反応によって人工的に合成できますという利点がある一方,本来は体内にある成分のため,体内に入ると分解されやすく,患部の標的物質まで送達させる技術が課題となっている. 厚労省は2008年7月,加齢黄斑変性症の治療薬であるマクジェン(一般名:ペガプタニブナトリウム)を承認,日本で初めて認められた核酸医薬となった.